报价#从近70万降至3万多，“天价救命药”进医保！患儿父亲：感谢国家给了孩子重生的机会

人民日报健康客户端邱越
12月3日上午9点左右，身患SMA罕见病（脊髓性肌肉萎缩症）的石头正在奶奶的辅助下，在山东省济南市一家康复医院进行着康复训练。就在这时，石头奶奶的手机响了。

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正在进行康复训练的石头，受访者供图
“妈，国家宣布了，石头的药进医保了。”
“真的吗？”石头奶奶声音颤抖地说出这三个字后，电话里是长长的沉默，双方无人说话也无人挂机。
3日上午，国家医疗保障局召开新闻发布会公布2021年国家医保药品目录调整结果，被称为“天价药”的SMA治疗药物诺西那生钠注射液成功进入目录。
“从70万一针到现在的3万多一针，医保还能报销一大部分。很多病友和家属得知这一消息时直接泪奔了。我也曾经无数次幻想过这一天，本以为会大哭一场，没想到这一天到来了我却激动到语塞。现在我只想说，感谢国家、感谢为罕见病患者奔走疾呼的专家、学者、公益人士和热心网友，是因为他们，像石头这样的孩子才有机会重获新生。”采访中，石头的父亲马恒祥反复要求一定要着重地表达他的谢意。
确诊：孩子可能活不过2岁
马恒祥告诉采访人员，很多小宝宝6个月大时已经能自己稳稳坐着了，可石头到8个月仍然像没有骨头一样，一坐就歪，两条腿也完全不能动，只有脚丫能轻微晃动。石头所患的SMA即脊髓性肌萎缩症，是一种因基因异常导致的罕见病，这种病的患者全身的肌肉会陷于无力和萎缩，各种运动功能会逐渐丧失，直到最后不能呼吸。
回想2018年石头确诊SMA的那一天，马恒祥至今历历在目，“下午还秋高气爽的，晚上就电闪雷鸣了，就在这一天，医生告诉我，石头可能活不过2岁。”
遭遇打击的石头一家从未向命运低头。由于当时SMA特效药尚未在国内上市，治疗只能以康复训练为主，石头每天上午9：00-10：00以及下午3:00-4:30的康复训练雷打不动。
抓杆儿、站墙根儿、蹲起、扔球球……这一系列复健动作4岁的石头做起来虽然并不容易，但流程已经谙熟于心。
“康复训练是我对石头唯一称得上严格的一件事，每天必须保质保量完成，不能偷懒，否则就要被‘打屁屁’。石头也很懂事，将近3年了，每天都在坚持。”马恒祥说。
转机：70万一针的特效药上市
2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，成为了中国首个能治疗SMA的药物。而最初高达69.97万一针的报价，让患者和家属刚被点燃的希望瞬间又熄灭了。

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诺西那生钠注射液。受访者供图
“我们有一个山东SMA患者的交流群，当时得知药品上市的消息时，群里一下子就沸腾了，可当大家看到价格后，又瞬间沉默了。”马恒祥告诉采访人员，患者在接受诺西那生钠注射液治疗时，前2个月要打4针，之后每120天打一针，且需要终身用药。这意味着，在治疗的第一年患者就需要注射6针，往后是每年3针。在有慈善赠药的情况下，平均年化费用约110万。“对绝大多数家庭来说，这个天价药费我们攒足了劲儿，踮高了脚也够不着，有药，也用不起。”
2021年，幸运第一次眷顾了石头。今年年初，诺西那生钠注射液报价调整，药费降至了55万一针。再加上企业慈善赠药，石头获得了55万注射6针的机会。
【报价#从近70万降至3万多，“天价救命药”进医保！患儿父亲：感谢国家给了孩子重生的机会】“我们拿出了家里全部的积蓄，爷爷奶奶又支援了一部分，我单位的领导和同事捐助了一部分，抖音上关心石头的爱心网友又资助了一部分，但仍然不够，我们又借了商贷，终于把这55万凑齐了。”马恒祥掰着指头一条一条数着自己的“外债”。