“在试验期间,我发现自己的活动能力和精力水平都有所提高,甚至可以减少用药 。结束后,我逐渐增加了药物的剂量,但我仍然骑自行车,研究资助,并担任英国帕金森大学当地分校的主席 。
“我的结果和我希望的一样积极 。感觉试验给我带来了一些时间,延缓了病情的进展 。
“最好的部分绝对是有一个目标相似的人,不仅有顾问和护士团队,还有参与者 。
“你不能有期望——你只能有希望 。”
首席神经外科医生、该设备的设计者、布里斯托尔医学院神经外科荣誉退休教授StephenGill(THS)教授评论说:“这个实验表明,我们可以在几个月或几年内,通过耳后皮肤,通过一个小的植入口,安全、反复地将药物直接注射到患者的大脑中,这就是我们治疗神经系统疾病的经验(例如
帕金森氏病)的能力方面的重大突破,因为由于天然的保护屏障,大多数可能起作用的药物无法从血流进入大脑 。
“即使是低剂量,我们也看到了患者改善的证据,这令人鼓舞 。现在,我们需要进行使用更高剂量的确定性临床试验,这项工作迫切需要资金 。我相信,这种方法可能是第一种神经疗法 。对患有帕金森氏症的人进行修复治疗,这当然是一个非常令人兴奋的前景 。”
The Cure Parkinson's Trust副首席执行官Helen Matthews表示:“看到如此令人鼓舞的结果真是太好了 。由于参与者,研究人员,行业和慈善机构的整个审判团队的奉献,这是一项极其复杂的试验 。
“自2003年以来,治愈帕金森氏基金会(Cure Parkinson's Trust)参与并一直支持GDNF的故事,这是该慈善机构已故联合创始人兼总裁汤姆·艾萨克斯(Tom Isaacs)的承诺和决心 。
“这些结果,特别是脑部扫描结果显示,对流增强输注提供的GDNF有望成为减慢,停止甚至逆转帕金森氏病的潜在治疗方法 。但是,现在我们至关重要的是,我们应集中精力如何最好地支持将GDNF向前发展,了解是否有可能使多巴胺细胞再生并影响帕金森氏症患者的生活 。
拥有GDNF的生物技术公司MedGenesis的董事长兼首席执行官埃里希·莫尔(Erich Mohr)博士表示:“虽然结果并没有所希望的那么明确,但是当您仔细观察时,帕金森氏症的前景令人鼓舞 。
“特别是,将三个关键评估的得分结合在一起时,即运动反应,日常生活活动和“准时”获得良好的质量,这表明治疗组和安慰剂组之间存在非常显着的差异 。我们相信,该实验性综合得分,我们称之为帕金森氏病综合评分(PDCOMS),可能会更好地反映GDNF的全部疗效,我们正在努力对其进行科学验证,以便可以在以后的试验中使用 。”
开发和制造该设备的工程公司雷尼绍神经产品总经理Paul Skinner表示:“很荣幸与研究团队以及这项雄心勃勃的试验的参与者一起工作 。
“我们非常高兴的是,脑部扫描技术发生了变化,这表明GDNF发挥了作用,并且该递送系统实现了将药物精确地投放到大脑中 。
【开创性的实验为恢复帕金森病受损的脑细胞提供了希望】“这为使用雷尼绍开发的药物输送系统提供了巨大的潜力,可用于未来帕金森氏症对其他神经退行性疾病和脑瘤的研究和实验治疗 。”
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